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抽象的

生物库和生物标志物开发：监管挑战

Hess RD 和 Laaff H

生物标志物开发已成为个性化医疗药物开发中不可或缺的工具。生物疗法与个性化、个性化医疗相结合的医疗保健成本支出推动了对生物标志物开发的需求，生物标志物是一种伴随诊断医疗设备 (CDx)，可以在正确的时间用正确的药物或药物组合以正确的剂量治疗正确的患者。早期生物标志物开发可以通过利用代表目标疾病的人体样本的生物库或生物库来促进。因此，合法授权的生物库或生物库可以在进入临床阶段之前的特定药物使用环境中提供一种多功能“工具”，以确定体外诊断医疗设备的性能特征和/或分析/临床有效性。生物库用于研究和商业用途的授权源于对《赫尔辛基宣言》的遵守，原则上基于国家和国际立法、法定要求和捐赠者提供的知情同意，但在某些情况下可以放弃知情同意。尽管新的《体外诊断医疗器械法规》（IVDR）已于 2017 年 5 月 26 日生效，但欧洲目前正面临 5 年的“缓冲期”，以应对 CDx 生物标志物开发法规的过渡。不断变化的监管条件和各种生物库的可用性，再加上欧洲关于 CDx 生物标志物开发和合格评定程序（CE 标志）的新明确规定，即使在没有同时采购的临床试验样本的情况下，也可以开发生物标志物性能特征和/或分析/临床有效性。本文阐明了与 IVDR 即将发生的变化有关的监管挑战，并说明了使用生物库时与 CDx 生物标志物相关的陷阱。