艾哈迈德·M·哈利勒
背景:将转基因整合到宿主基因组中以在分裂细胞中稳定维持,会对基因表达产生不可预测的影响,并对邻近基因产生意想不到的影响。在人类生殖细胞中可遗传基因组编辑的临床应用中,即在精子、卵子或胚胎中引入修改以“创造”基因工程儿童,伦理问题尤其严重。体内基因编辑 (GE) 技术面临的一个主要挑战是选择合适的递送途径将工程 DNA、RNA 或蛋白质转移到靶细胞中。这个问题源于关键组件的尺寸较大和递送载体的容量较低。一般而言,当今可用的细胞递送方法大致可分为三类:化学、生物和物理。
方法和发现:使用 PubMed 搜索细胞递送策略的每个关键词,描述各种递送方法和影响转染效率的因素。由于该领域文献中出现的论文数量呈指数增长,且篇幅有限,搜索仅限于 2015 年至 2022 年 3 月发表的数据。虽然选择合适的细胞递送途径看似微不足道,但实际上这是一个经常被忽视的关键因素。选择来源和细胞类型以及适当的实验方案对于最大化结果至关重要。
结论:读者应记住,可能需要对不同的方法进行并排比较,以找到最适合特定目标的方法。没有一种方法可以应用于所有细胞和所有实验。通过不同的细胞途径转移大分子更具挑战性,技术也更复杂。在药剂学和基因治疗领域开辟未来之前,仍有许多障碍需要克服。