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抽象的

用於囊性纖維化治療的非病毒載體：最新進展

費薩爾·凱薩爾、阿努姆·哈比卜、努爾·穆罕默德和齊亞·烏爾·雷赫曼

高品質的治療，即將遺傳物質交換到細胞中以達到恢復的目的，為治療不同的遺傳性疾病提供了巨大的保證。高品質的治療設備目前廣泛用於治療單基因和多基因問題，包括但不限於囊性纖維化。囊性纖維化是由於囊性纖維化跨膜電導控制器（CFTR）質量的變化而引起的，因此，作為模型感染填充在品質治療領域中。然而，尚缺乏完美的運輸工具，既能保證有效的細胞內運輸，又能保證轉基因的充分錶達。在非常基本的層面上，目前有兩種載體用於跨越不同的細胞邊界，統稱為病毒載體和非病毒載體。顧名思義，病毒載體利用改變的感染將遺傳物質交換到細胞中。病毒載體在轉移遺傳物質方面具有更顯著的功效；無論如何，它們的毒性、免疫原性和可能的​​致突變性使它們的治療適當性受到質疑。事實上，與病毒載體相比，包括陽離子聚合物和脂質在內的非病毒載體最近作為選擇受到了更多的考慮。這可以歸因於它們較低的免疫原性、較低的毒性和輸送大量核酸腐蝕性部分的能力。在本次調查中，我們將首先快速描述奈米載體在高品質運輸過程中觀察到的不同細胞外和細胞內邊界。稍後，我們將確定這些奈米載體的最新變化，以熟練地跨越這些障礙，這將使我們能夠將它們用於 CF 和其他單基因疾病的治療。
人們已經針對多種人類疾病提出了優質治療方案，但很少有人像囊性纖維化 (CF) 這樣的延遲期得到重視，並進行了 20 多項臨床研究嘗試。經過 10 年的跨度，英國的分析師最近開始了可霧化非病毒品質交換專家的臨床前期工作。在這裡，我們調查了 CF 肺病成功高品質治療的推理方法和先決條件。對過去的非病毒性治療預備進行了檢查，並考慮了目前驅動 CF 性治療的非病毒性計劃的可能性。我們檢查了影響質粒 DNA 原子選擇和設計的變量，這些變量對於臨床充分性具有重要意義，並描述了即將到來的英國預選所選擇的定義的可能優點。
囊性纖維化 (CF) 是由囊性纖維化跨膜電導控制器 (CFTR)（一種 cAMP 導向的陰離子通道）質量的變化引起的。儘管自 1989 年公佈其品質以來，我們對 CFTR 工作的了解已經取得了令人難以置信的進步，但 CF 仍然具有致命性。雖然囊性纖維化是一種多器官系統疾病，但絕大多數囊性纖維化患者從年輕時就開始患有動態肺部疾病，表現為無休止的細菌污染和刺激。無論如何，幾乎 90% 的 CF 患者都具有 ΔF508 轉化的一個重複，但有超過 2,000 種疾病引起的變化會導致一定範圍的疾病嚴重程度。根據轉換類別 I 的排序和結果，這些變化可以分為六類，無混合； II級，有缺陷的製備； III級，指引不充分；這項工作部分在 2018 年 5 月 21-23 日西班牙巴塞隆納舉行
的第十屆國際基因組學和分子生物學會議上發表。 1、伊薩。 1 2019年基因與蛋白質研究IV級，改良電導； V級，減少聯合；第六類，週轉速度加快。儘管如此，新的變化仍在不斷被區分，並且一種變化可能會通過以不止一種方式乾擾 CFTR 解釋、蛋白質處理或蛋白質指南而適合多種分類。計劃用於制定選擇性顆粒傳輸途徑、減少刺激以及抑製或殺死細菌性疾病的藥理學方法是恢復性事件的動態領域。人們也非常熱衷於認識到可以重建怪異蛋白質能力的干預措施。最近，針對 2%–3% CF 患者中存在的 CFTR 電導轉化 G551D 的臨床初步研究證實了重建畸形蛋白能力的保證 [6]。然而，與小型原子增強器或校正器不同，CFTR 品質替代方法將非常有用，無需關注引起變化的疾病，並且可以想像，它是針對嚴重感染的單一、根深蒂固的治療恢復方法。患有 SCD 的孩子的父母形象與金錢和熱情的權重顯著相關，影響著他們生活品質的不同部分，這可能會受到個人社交和專業成就程度的影響。醫生和健康專家應關注患有 SCD 的父母和青少年群體的生活質量，幫助他們適應這種疾病並克服其相關的精神和預算影響。